Trong ngành dược phẩm, khái niệm “Outcome” (kết quả, giá trị) gắn chặt với những lợi ích về sức khỏe mà sản phẩm mang lại hơn là sự mới lạ hay các thuộc tính vật lý của sản phẩm. Không giống như các hàng hóa thông thường, giá trị của dược phẩm được xác định bởi các kết quả sức khỏe có thể đo lường được mà chúng tạo ra cho bệnh nhân và xã hội. Giá trị của một loại thuốc mới không chỉ dựa trên cấu trúc hóa học sáng tạo hay cơ chế hoạt động của nó, mà còn phụ thuộc vào khả năng đáp ứng an toàn và hiệu quả các nhu cầu chưa được đáp ứng về chăm sóc sức khỏe.
Từ định nghĩa ở trên, việc đổi mới trong ngành dược phẩm không chỉ trong việc phát triển các loại thuốc mới mà còn trong cách các loại thuốc đó được thương mại hóa. Mặc dù phần lớn sự chú ý thường tập trung vào quy trình nghiên cứu và phát triển (R&D) để tạo ra các phân tử hoặc liệu pháp đột phá, khía cạnh đổi mới thương mại cũng đóng vai trò quan trọng không kém trong việc đảm bảo những tiến bộ này được chuyển đổi thành lợi ích hữu hình cho bệnh nhân và hệ thống y tế. Trên thực tế, nếu không có thương mại hóa hiệu quả, kể cả các đổi mới dược phẩm mang tính đột phá nhất cũng có nguy cơ bị sử dụng kém, hiểu sai, hoặc không tiếp cận được.
Trong bối cảnh ngành dược phẩm, đổi mới thương mại đề cập đến các chiến lược mới trong việc phân phối, tiếp thị, định giá và cung cấp thuốc nhằm cải thiện khả năng tiếp cận, tính khả thi về chi phí, và hiệu quả trong hệ thống chăm sóc sức khỏe. Quan trọng hơn, loại đổi mới này đảm bảo rằng thuốc—dù mang tính đột phá hay chỉ cải thiện từng bước—vẫn tạo ra thay đổi tích cực thực sự trong cuộc sống của con người.
Hãy giả sử một công ty dược phẩm phát triển được một loại thuốc cách mạng, có khả năng kiểm soát tối ưu mức đường huyết ở bệnh nhân mắc tiểu đường loại 2, một vấn đề toàn cầu ảnh hưởng đến hàng triệu người. Mặc dù loại thuốc này mang tính đột phá, tác động của nó sẽ vẫn bị hạn chế nếu:
Giờ hãy xem cách mà đổi mới thương mại có thể biến đổi bối cảnh này:
Những đổi mới thương mại như trên mang lại tác động thực tiễn cho bệnh nhân và hệ thống y tế:
Một ví dụ điển hình về sức mạnh của đổi mới thương mại trong ngành dược phẩm là cách phản ứng với đại dịch HIV. Trong giai đoạn đầu, các loại thuốc kháng vi-rút (ARV) có giá rất cao và không thể tiếp cận được ở các khu vực thu nhập thấp như vùng hạ Sahara Châu Phi—nơi có nhu cầu bức thiết nhất.
Mặc dù đổi mới trong lâm sàng đã mang lại các liệu pháp điều trị hiệu quả, nhưng các chiến lược thương mại như thỏa thuận cấp phép bắt buộc và đối tác giữa các công ty dược và tổ chức phi lợi nhuận đã thay đổi cục diện và cải thiện kết quả cho bệnh nhân cũng như hệ thống y tế:
Những đổi mới thương mại này đã biến HIV từ một bản án tử hình thành một bệnh mãn tính có thể kiểm soát được đối với hàng triệu người, chứng minh rằng đổi mới thương mại là chìa khóa để khai thác tối đa tiềm năng của những bước đột phá khoa học.
Pembrolizumab là một chất ức chế PD-1, thuộc nhóm các liệu pháp điều trị ung thư hoạt động bằng cách kích hoạt hệ thống miễn dịch nhận biết và tấn công tế bào ung thư. Không giống như hóa trị truyền thống, thường tiêu diệt cả tế bào khỏe mạnh và tế bào ung thư, Keytruda tăng cường khả năng phòng thủ tự nhiên của hệ miễn dịch, mang lại hiệu quả kiểm soát ung thư nhắm mục tiêu chính xác hơn và bền vững hơn. Ở góc độ trị liệu, đây là một tiến bộ quan trọng—giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng bằng cách tác động đến các con đường cụ thể mà ung thư sử dụng để tránh sự tiêu diệt của hệ miễn dịch.
Một trong những chiến lược thương mại đổi mới nhất đứng sau thành công của Keytruda là cách tiếp cận y học chính xác dựa trên chỉ dấu sinh học (biomarker) mà Merck tiên phong trong lĩnh vực ung thư. Bằng cách liên kết các phê duyệt của FDA đối với Keytruda với sự hiện diện của các chỉ dấu sinh học cụ thể, chẳng hạn như mức độ biểu hiện PD-L1 hoặc MSI-high, Merck đảm bảo liệu pháp chỉ hướng tới những bệnh nhân có khả năng hưởng lợi cao nhất. Chiến lược này giúp giảm thiểu việc sử dụng quá mức, giảm áp lực chi phí từ các bên thanh toán, và làm nổi bật giá trị của thuốc thông qua các kết quả lâm sàng rõ ràng.
Bên cạnh đó, Merck còn bổ sung chiến lược này bằng các nỗ lực mở rộng nhãn chỉ định mạnh mẽ, đạt được sự phê duyệt cho hơn 30 chỉ định trong nhiều bệnh ung thư khác nhau, bao gồm cả các nhãn thuốc không phụ thuộc vào loại mô (tumor-agnostic labels), từ đó mở rộng đáng kể phạm vi thị trường. Để giải quyết những thách thức về khả năng chi trả, công ty đã áp dụng các mô hình định giá phân bậc và chương trình tiếp cận toàn cầu, điều chỉnh giá cả để phù hợp với thực tế kinh tế của các thị trường khác nhau nhưng vẫn duy trì lợi nhuận. Ngoài ra, Merck thực hiện các chiến dịch giáo dục quy mô lớn dành cho các bác sĩ lâm sàng, nâng cao nhận thức về xét nghiệm chỉ dấu sinh học và lợi ích của các liệu pháp miễn dịch PD-1/PD-L1, giúp thúc đẩy việc sử dụng Keytruda và củng cố vị thế của nó như một tiêu chuẩn chăm sóc trong điều trị ung thư.
Sự kết hợp liền mạch giữa chính xác khoa học và chiến lược thương mại đã đóng vai trò then chốt trong việc đảm bảo rằng Keytruda đạt được tác động lan rộng.
Trong ngành Dược phẩm, nếu chỉ tập trung vào các đột phá trị liệu, kết quả đạt được có thể chỉ mang lại những cải thiện cục bộ và nhỏ lẻ đối với sức khỏe cộng đồng. Sự thay đổi thực sự xảy ra khi các chiến lược thương mại được định hướng phù hợp với các nghiên cứu và phát triển (R&D) trị liệu nhằm giải quyết cả các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và các thách thức trong cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.
